Nature子刊：中国科学家开发“RNA精准导弹”dCasCMA，可编程降解致病基因！

pyFuRNAce：一个集成化、开源的RNA折纸设计引擎，赋能复杂纳米结构的高效构建

靶向HBV与激活免疫：双功能寡核苷酸KC13-M2G2介导深度病毒抑制及抗-HBs血清学转换

病毒变弱了，人却没好？科学家揭开新冠致病新谜团

精准细胞编程时代：基因编辑技术重塑细胞疗法产业格局

解码生命源代码：AI如何重塑核苷酸分析的边界与可能

人工miRNA基因疗法AMT-130在三期临床中显著延缓亨廷顿病进展

荷兰生物科技公司Uniqure研发的AMT-130基因疗法在亨廷顿病治疗中取得突破性进展。这款基于人工miRNA的一次性疗法，通过脑部直接注射给药，在三年临床试验中显著延缓早期患者疾病进展达75%。其独特的miR-451设计绕过传统RNA干扰路径，实现更精准的基因沉默。公司计划于2026年初向FDA提交上市申请，这将是全球首个亨廷顿病基因疗法，为数十万患者带来新希望。

为mRNA装上“长寿引擎”：科学家从病毒中找到稳定RNA的密钥