人工miRNA基因疗法AMT-130在三期临床中显著延缓亨廷顿病进展

荷兰生物科技公司Uniqure研发的AMT-130基因疗法在亨廷顿病治疗中取得突破性进展。这款基于人工miRNA的一次性疗法，通过脑部直接注射给药，在三年临床试验中显著延缓早期患者疾病进展达75%。其独特的miR-451设计绕过传统RNA干扰路径，实现更精准的基因沉默。公司计划于2026年初向FDA提交上市申请，这将是全球首个亨廷顿病基因疗法，为数十万患者带来新希望。

为mRNA装上“长寿引擎”：科学家从病毒中找到稳定RNA的密钥

RNA密码的工程化：G-四链体结构基序如何实现mRNA亚型的精准调控？

作者利用 PolyA Click-seq（PAC-seq）与 G4-ligand（RHPS4）筛查，发现 RNA G-quadruplex（rG4）在 3′-UTR 附近普遍存在并可显著重塑 APA 景观；以肿瘤相关基因 NEO1（Neogenin-1） 为样本，作者通过体外生物物理验证、RT-stop、定点突变和细胞水平报告实验，证明靠近 PAS 位点的 rG4（尤其是“远端 distal rG4”）能增强对远端 polyA 位点的使用，从而改变 3′-UTR 长度与转录本异构体比例，并影响蛋白产量与可能的下游功能

生物肥料中的 ATP-Na2：作用机制与应用指南

SCAD平台：开启双链RNA递送至中枢神经系统及外周组织的新纪元

随着RNA疗法的快速发展，如何将核酸药物高效、安全地递送至目标组织，已成为全球药企和学界共同关注的关键问题。近日，发表于 Molecular Therapy – Nucleic Acids 的最新研究中，Ractigen Therapeutics团队报道了一项具有里程碑意义的创新成果——Smart Chemistry Aided Delivery（SCAD）平台。
该技术通过“模块化化学设计”实现了双链RNA（如siRNA）在中枢神经系统（CNS）乃至其他外周组织的高效递送，标志着RNA药物从“肝脏中心”迈向“全身应用”的关键一步。

环状RNA疫苗再下一城——对抗猴痘病毒的创新策略

环状RNA疫苗新突破：B6M1双价免疫原开启天花病毒疫苗研发新纪元

精准控制 mRNA 翻译的新思路：ASO 分子打造可编程“开关”系统