2025年9月2日，全球制药巨头诺华（Novartis）宣布与 Arrowhead Pharmaceuticals 签署重大许可协议，将获得其处于临床前开发阶段的 siRNA 疗法 ARO-SNCA 的 全球独家授权权利。根据协议条款，诺华已支付 2亿美元 前期付款，未来还将基于开发和商业里程碑支付最多 22亿美元 的资金，并享有后续产品利润分成权利。

关于 ARO-SNCA 及其机制

• ARO-SNCA 是一款正在开发中的小干扰 RNA（siRNA）疗法，靶向 α-突触核蛋白（alpha-synuclein），此蛋白与帕金森病及相关神经退行性疾病密切相关。该疗法的作用机制是通过 RNAi 技术降低 α-突触核蛋白在中枢神经系统中的表达水平，从而潜在干预病程。

• 此项目尚处于临床前阶段，但双方计划尽快推进并启动人体试验。
  

战略意义与行业影响

1. 重大资本驱动
   诺华的巨额投资为 Arrowhead 提供强有力资金支持，助力其 siRNA 平台加快推向临床，并提振研发进度与市场预期。

2. 推动神经退行性病研发加速
   面对帕金森病等中枢神经系统疾病长期以来缺乏有效干预手段，这类基于 RNA 的新型疗法有望填补治疗空白。

3. 布局未来核心治疗策略
   诺华近年来持续通过收购与许可合作应对其核心专利药物面临的即将到期挑战，此次布局 RNA 干预技术恰为其保持创新力和长期竞争力的重要步骤。

4. 引发产业与资本市场积极响应
   公告发布当天，Arrowhead 股价上涨约 4%，部分报道称更有反应达到 16.6%，显示市场对这一合作高度认可。
   

诺华与 Arrowhead 这一合作标志着 RNA 干预疗法正从实验室研究稳步迈入产业化转型阶段——尤其在中枢神经系统疾病领域，这种创新疗法具备广泛应用潜力。未来若 ARO-SNCA 进入临床并取得积极成果，将有望为全球帕金森病患者带来全新治疗方案，也将进一步推动 siRNA 技术成为继小分子药物、抗体药物之后的新一代治疗支柱。

声明：本网所有转载文章内容为了宣传行业动态所用，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。