近年来，mRNA 技术因新冠疫苗的成功而受到广泛关注，但要将其应用拓展至更多疾病领域，仍亟需在表达效率和稳定性方面取得突破。近日，Science 发表的一项研究展示了深度生成模型在 mRNA 设计中的颠覆性潜力。

研究团队开发了 GEMORNA（Generative mRNA Model），该模型基于 Transformer 架构，针对 mRNA 编码区（CDS）及非编码区（UTRs）进行优化设计，从而生成具有更高表达能力与稳定性的全长 mRNA。

关键研究成果：

• 表达能力显著提升：GEMORNA 设计的 mRNA 在体外实验中，萤火虫荧光素酶表达量最高可提升41 倍。

• 治疗性应用增强：在治疗性 mRNA 中，人体促红细胞生成素（EPO）的表达提升15 倍，并在小鼠模型中显著增强新冠疫苗的抗体效应。

• 拓展至环状 RNA：GEMORNA 同样适用于环状 RNA 设计，能够有效提升 EPO 表达，并增强 CAR-T 细胞的抗肿瘤杀伤力。

行业意义：

该成果标志着深度生成式人工智能（AI）与合成生物学的结合，正在重塑 mRNA 药物研发格局。相比传统优化方法，AI 驱动的序列设计可在表达效率、分子稳定性、治疗应用等方面实现量级跃升。这不仅有助于加速疫苗与治疗性 mRNA 药物的研发，也为环状 RNA 等新兴分子形式提供了全新的设计范式。

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