长期以来，解决导致过早终止密码子(ptc)的基因突变一直是医学上的一个挑战。PTC会导致与各种疾病相关的蛋白质缺陷。作为回应，研究人员已经推出了一种开创性的RNA编辑技术，称为可编程RNA假尿嘧啶化。然而，现有的方法在效率和准确性方面存在问题。RESTART v3是一项革命性的进步，有望改变疾病治疗。

图源： Nature Biotechnology（2024），DOI: 10.1038/s41587-024-02165-8

与其前身不同，RESTART v3利用近同源tRNA来显着增强纠正伪尿嘧啶修饰PTC的有效性。在细胞培养研究中，它实现了惊人的~5倍的编辑效率提高。值得注意的是，RESTART v3显示PTC在与囊性纤维化和Hurler综合征等疾病相关的疾病细胞模型中的功能读取。这一突破有望提高治疗效果。RESTART v3以其在近一半的PTC位点准确恢复原始氨基酸的能力而脱颖而出。令人印象深刻的是，这种精度不会破坏正常的终止密码子，确保有针对性地恢复蛋白质功能。尽管检测脱靶效应，RESTART v3保持编码信息和转录表达水平的完整性。关键的是，它不会破坏天然tRNA丰度的整体平衡，强调了它的安全性。

凭借其更高的精度和效率，RESTART v3为与PTC疾病作斗争的个人提供了新的希望。像囊性纤维化和赫勒综合征这样的疾病可能会有实质性的治疗改善。RESTART v3的精确性为针对特定基因突变的个性化治疗打开了大门。这种个性化的方法通过以无与伦比的准确性解决潜在的遗传缺陷，有可能彻底改变疾病治疗。RESTART v3的最小脱靶效应和保存细胞完整性突出了其安全性和可靠性。这对于确保其临床翻译的可行性至关重要，为患者和医疗保健提供者提供保证。

从本质上讲，RESTART v3代表了RNA编辑技术的突破性飞跃，有望精确有效地校正疾病相关的基因突变。凭借其重塑治疗策略的潜力，这一创新为精准医学带来了希望。

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