精准医学可以受益于在基因组DNA水平上靶向癌基因，为癌症治疗开辟创新途径。虽然RNA靶向和蛋白质靶向平台已被广泛探索，但基因组DNA靶向癌症治疗仍未被探索。因此，研究人员研究了序列特异性DNA靶向γ肽核酸(γPNA)抑制剂靶向c-Myc癌基因的抗肿瘤效果，探索出一种具有前瞻性的癌症治疗途径。其成果在国际杂志Cell Reports上发表，这种创新的方法利用了γ - PNAs的独特特性，它以高特异性和亲和力有效地侵入混合基因组DNA序列。传统的癌症治疗通常侧重于RNA或蛋白质靶向，而这项研究开创了基因组DNA靶向精准医学的探索先例。

图片来源：Cell Reports Medicine (2024). DOI:10.1016/j.xcrm.2023.101354

该研究证明了基于γ PNA的抑制剂能够有效地沉默多种细胞系中的c-Myc转录。本研究使用三种不同的临床前模型对这种基因组DNA靶向平台的体内疗效和安全性进行了全面评估。此外，该研究还探索了将抗转录γPNA与组蛋白去乙酰化酶抑制剂和化疗药物结合的协同潜力，显示出在细胞系和患者来源的异种移植物中具有强大的抗肿瘤活性。

本研究的详细探索不仅建立了序列特异性DNA靶向γ - PNA的c-Myc抑制剂的可行性和有效性，而且将其定位为癌症治疗领域独特而有前途的治疗策略。这一发现为精准医学开辟了新的视野，强调了这种创新方法在解决基因组DNA水平上的癌基因靶向复杂性方面的潜力。 

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