近日，国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在Angew. Chem. Int. Ed.杂志上发表题为A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo 的文章，该研究成果介绍了利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。

这项研究利用DNA折纸的CRISPR/Cas9基因编辑系统进行体内基因治疗。通过PAM引导的组装和预先设计的DNA/RNA杂交，可以在DNA折纸表面精确组织富含PAM的区域，以便募集和装载sgRNA/Cas9复合物。DNA折纸可以通过锁定链进一步卷起，结合DNA适体和HA肽，实现靶向递送和内体逃逸。打开的DNA折纸可以通过RNase H切割释放sgRNA/Cas9复合物，实现肿瘤相关基因的显著基因编辑。这种基于DNA折纸的基因编辑系统为基因治疗提供了一种新的途径。