近日，Ionis Pharmaceuticals 宣布，其研发的 DAWNZERA™（donidalorsen） 获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于 遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE） 的预防性治疗。这一里程碑式的批准，使 DAWNZERA™ 成为 首个也是唯一的 RNA 靶向 HAE 预防疗法。

什么是 HAE？

遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传疾病，患者常因体内激肽释放过度而出现反复发作的严重水肿，症状可能累及皮肤、消化道甚至呼吸道。由于缺乏有效的长期预防手段，HAE 一直是罕见病治疗中的重大挑战。

DAWNZERA™ 的机制

DAWNZERA™ 基于 RNA 靶向技术，通过选择性降低血浆中高分子激肽释放酶（prekallikrein）的水平，从而减少激肽释放和血管性水肿的发生频率。这种机制为 HAE 的长期管理提供了全新的解决方案。

行业意义

• RNA 药物应用的又一突破：DAWNZERA™ 的获批凸显了 RNA 靶向药物在罕见病和免疫相关疾病治疗中的潜力。

• 罕见病治疗格局的改变：作为首个 RNA 靶向的 HAE 预防疗法，该药物为患者带来了更高效、安全、长期的治疗选择。

• Ionis 的平台价值：该成果也再次证明 Ionis 在 RNA 技术平台上的领先地位。

展望

DAWNZERA™ 的上市，标志着 RNA 药物正逐步从实验室走向临床实践，并在罕见病、免疫疾病等领域展现出广阔前景。随着更多 RNA 靶向疗法的推进，未来有望为更多尚无有效治疗手段的疾病带来突破性进展。

来源：Ionis Pharmaceuticals 官方新闻稿

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